وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل الدراسة السريرية العالمية المرحلتين الأولى والثانية للعلاج الحيوي «mRNA-3927» لمرضى حموضة البروبيونيك الوراثي، ضمن دراسة مفتوحة التسمية لتحسين الجرعة وتقييم السلامة والخصائص الديناميكية والحركية للعقار.
وتهدف الدراسة إلى استكشاف علاج مبتكر يعتمد على تقنيات الحمض النووي الريبوزي المرسال، لتمكين الجسم من إنتاج الإنزيم الناقص داخليًا، واستعادة الوظيفية الطبيعية وتقليل تراكم الأحماض العضوية السامة، مما يحسِّن التوازن الأيضي لدى المرضى المصابين بهذا الاضطراب الوراثي النادر.
جاءت الموافقة انطلاقًا من حرص الهيئة على دعم الأبحاث السريرية واستقطاب أحدث الابتكارات العلمية في مجال الأمراض النادرة، عبر بيئة تنظيمية فعّالة وشفافة تسرّع وصول العلاجات الواعدة إلى المرضى.
وتندرج هذه الخطوة ضمن مستهدفات برنامج «تحول القطاع الصحي» في رؤية المملكة 2030، لتعزيز مكانة المملكة كمركز إقليمي متقدم في البحث والتطوير والابتكار الصحي.
